Pompa cardiacă implantabilă oferă speranță copiilor care așteaptă transplantul de inimă

O mică pompă cardiacă implantabilă, care ar putea ajuta copiii să aștepte acasă un transplant de inimă, în loc să fie în spital, a arătat rezultate bune într-un studiu clinic în prima fază.

Pompa, un nou tip de dispozitiv de terapie de asistență ventriculară, sau VAT, este atașată chirurgical la inimă pentru a stimula funcția acesteia de pompare a sângelui la persoanele cu insuficiență cardiacă, câștigând timp pentru găsirea unei inimi donatoare. Noua pompă ar putea umple o lacună importantă în îngrijirea transplantului de inimă pediatric.

Într-un studiu care a evaluat capacitățile a șapte copii care au primit o pompă nouă pentru a-și susține inimile slăbite, șase au primit în cele din urmă transplanturi de inimă, iar inima unui copil și-a revenit, ceea ce a făcut ca transplantul să fie inutil. Rezultatele au fost publicate în The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studiul a fost condus de Stanford School of Medicine și a implicat mai multe centre medicale din Statele Unite.

Dacă rezultatele inițiale sunt confirmate într-un studiu mai amplu al dispozitivului, așteptarea unui transplant de inimă ar putea deveni mai ușoară pentru copiii mici și familiile acestora. Noua pompă, numită Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, este puțin mai mare decât o baterie AA și poate fi implantată la copii cu o greutate de până la 7,5 kg. Cu pompa implantată, copiii pot desfășura multe activități normale în timp ce așteaptă un transplant de inimă.

Prin contrast, singurul dispozitiv de asistență ventriculară disponibil pentru copiii mici cu insuficiență cardiacă, o pompă numită Berlin Heart, nu este implantat; are aproximativ dimensiunea unei valize mari. Cântărește între 60 și 200 de kilograme, în funcție de model, și este atașat la copil folosind două canule aproape la fel de mari ca niște furtunuri de grădină.

Berlin Heart prezintă, de asemenea, un risc destul de ridicat de accident vascular cerebral și necesită spitalizare în majoritatea cazurilor, ceea ce înseamnă că, în majoritatea cazurilor, copiii petrec adesea luni întregi în spital așteptând o inimă donată. Prin urmare, povara asupra copiilor care așteaptă un transplant de inimă este mult mai mare decât pentru adulții cu pompe cardiace, care sunt de obicei externați din spital cu diagnostice similare.

„Deși suntem extrem de recunoscători pentru Berlin Heart, un dispozitiv care salvează vieți, dispozitivele de asistență ventriculară pentru adulți se îmbunătățesc în fiecare deceniu, iar în pediatrie folosim tehnologie din anii 1960”, a declarat Dr. Christopher Almond, autorul principal al studiului, cardiolog pediatru și profesor de pediatrie la Facultatea de Medicină Stanford.

Dispozitivele implantabile de asistență ventriculară sunt disponibile pentru adulți de peste 40 de ani, notează Almond. Aceste dispozitive nu numai că se potrivesc în interiorul pieptului pacienților, dar sunt și mai sigure și mai ușor de utilizat decât dispozitivele externe precum Berlin Heart. Pacienții pot locui acasă, pot merge la serviciu sau la școală și pot face plimbări pe jos și cu bicicleta.

Decalajul tehnologiei pediatrice este o problemă pentru alte dispozitive concepute pentru a ajuta copiii cu boli de inimă și pentru pediatrie în general, notează Almond. „Există o disparitate uriașă între tehnologiile medicale disponibile pentru copii și adulți, ceea ce reprezintă o problemă importantă de sănătate publică pe care piețele încearcă să o abordeze, deoarece afecțiuni precum insuficiența cardiacă sunt rare la copii”, spune el.

Autorul principal al studiului este Dr. William Male, șeful catedrei de cardiologie de la Children's Healthcare din Atlanta.

Mult mai puțini copii decât adulți au nevoie de un transplant de inimă, ceea ce lasă companiilor medicale puține stimulente pentru a dezvolta o pompă miniaturizată pentru copii. Însă lipsa unui dispozitiv de asistență ventriculară de dimensiuni reduse pentru copii pune presiune pe sistemul medical, deoarece copiii repartizați la Berlin Heart acumulează facturi medicale mari și pot ocupa paturi de spital în unități specializate de îngrijire cardiovasculară timp de luni de zile, reducând potențial disponibilitatea acestor paturi pentru alți pacienți.

Rezultate inițiale promițătoare

Studiul clinic din 2015 privind dispozitivul de asistență ventriculară Jarvik a inclus șapte copii cu insuficiență cardiacă sistolică. Afecțiunea afectează cea mai mare cameră de pompare a inimii, ventriculul stâng, care pompează sângele din inimă către restul corpului. La șase copii, insuficiența cardiacă sistolică a fost cauzată de o afecțiune numită cardiomiopatie dilatativă, în care mușchiul inimii se mărește și slăbește și nu pompează sângele corect. Inima unui copil a fost slăbită de bloc cardiac complet (insuficiență electrică a inimii) din cauza lupusului, o boală autoimună. Toți copiii din studiu se aflau pe o listă de așteptare pentru transplant de inimă.

Fiecare copil a avut un dispozitiv Jarvik 2015 implantat chirurgical în ventriculul stâng, cea mai mare cameră de pompare a inimii. În același timp, fiecăruia i s-au administrat medicamente pentru a preveni formarea cheagurilor de sânge și a reduce riscul de accident vascular cerebral. Copiii aveau între 8 luni și 7 ani când au fost introduse pompele și cântăreau între 18 și 44 de livre. Pompa poate fi utilizată pentru copii cu o greutate de până la 66 de livre.

Dacă noua pompă este aprobată de autoritățile de reglementare medicală, medicii estimează că aproximativ 200 până la 400 de copii din întreaga lume ar putea fi candidați pentru utilizarea sa în fiecare an.

Studiul a evaluat dacă pompa ar putea susține pacienții timp de cel puțin 30 de zile fără a-și opri funcționarea sau a provoca un accident vascular cerebral sever. Cercetătorii au colectat, de asemenea, date preliminare privind siguranța și eficacitatea pentru a-i ajuta să conceapă un studiu clinic mai amplu, cheie, pentru o posibilă aprobare de către Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA).

Deși pompa este inițial concepută pentru a permite copiilor să aștepte acasă un transplant de inimă, deoarece aceștia au participat la un studiu clinic, participanții au rămas în spital pentru observație până când au primit un transplant de inimă sau și-au revenit. Cercetătorii au monitorizat tensiunea arterială a participanților, un indicator al riscului lor de cheaguri de sânge și accident vascular cerebral; au măsurat nivelurile de hemoglobină pentru a vedea dacă pompele distrugeau globulele roșii; și i-au monitorizat pe pacienți pentru alte complicații.

Timpul mediu de utilizare a pompei de către copii a fost de 149 de zile. Șase copii au suferit un transplant de inimă, iar un copil s-a recuperat.

Mai mulți copii au avut complicații cu noua pompă. Un copil a cărui inimă și-a revenit a suferit un accident vascular cerebral ischemic (din cauza unui cheag de sânge) când inima a devenit suficient de puternică pentru a concura cu pompa. Pompa a fost scoasă, iar copilul a continuat să se recupereze și a fost în viață un an mai târziu. Un alt pacient a avut insuficiență cardiacă dreaptă și a fost trecut la o pompă Berlin Heart în așteptarea unui transplant.

Pentru majoritatea pacienților, complicațiile au fost gestionabile și, în general, în conformitate cu așteptările medicilor atunci când un copil este conectat la pompa Berlin Heart.

Chestionarele privind calitatea vieții au arătat că majoritatea copiilor nu au fost deranjați de dispozitiv, nu au simțit durere din cauza acestuia și au putut participa la majoritatea activităților de joacă. O familie a raportat că micuțul lor cu pompă a reușit să mențină o mobilitate mult mai mare decât fratele său mai mare, care anterior era susținut de o pompă Berlin Heart.

Institutul Național de Sănătate a acordat finanțare pentru un studiu extins care va permite cercetătorilor să testeze în continuare utilitatea noii pompe și să colecteze date pentru a le trimite spre aprobare către FDA. Următoarea fază a studiului începe acum; cercetătorii intenționează să înscrie primul pacient până la sfârșitul anului 2024. Echipa de cercetare intenționează să înscrie 22 de participanți la 14 centre medicale din Statele Unite și două centre din Europa.

„Suntem încântați să începem următoarea fază a studiului”, a spus Almond. „Am depășit o serie de provocări pentru a duce lucrarea până în acest punct și este încântător că ar putea exista opțiuni mai bune pentru copiii cu insuficiență cardiacă în stadiu terminal care au nevoie de o pompă care acționează ca o punte către transplant.”