A fost realizată o descoperire în dezvoltarea medicamentelor pentru tratarea fibrozei chistice

Biologii celulari de la Spitalul General din Massachusetts de la Harvard au făcut un progres în dezvoltarea de medicamente pentru tratarea fibrozei chistice, o boală mortală care face anual aproximativ 500 de victime la nivel mondial.

Oamenii de știință au reprogramat celulele pielii de la pacienții cu fibroză chistică în celule stem pluripotente induse (iPS), similare celulelor stem embrionare, și au dezvoltat epiteliu pulmonar specific pacienților cu boli ale căilor respiratorii asociate cu fibroza chistică.

Oamenii de știință de la Harvard pot acum să crească acest țesut în cantități nelimitate. Toate celulele epiteliului obținute în laborator conțin mutația delta 508, care cauzează aproximativ 70% din toate cazurile de fibroză chistică și 90% din boala diagnosticată în Statele Unite. În plus, celulele sale poartă și mutația G551D, care se găsește la 2% din toți pacienții cu fibroză chistică.

Lucrarea a fost supervizată de Jayaraj Rajagopal și publicată într-un supliment al revistei Cell Stem Cell.

Potrivit lui Douglas Melton, unul dintre directorii Institutului de Celule Stem de la Harvard, „rezultatele acestui studiu fac posibilă obținerea a milioane de celule pentru screening-ul medicamentelor și, pentru prima dată, celulele de la persoane cu fibroză chistică pot fi utilizate ca ținte pentru medicamente experimentale”.

Țesutul epitelial creat de Rajagopal și colegii săi oferă, de asemenea, celule pentru cercetarea bolilor respiratorii, cum ar fi astmul, cancerul pulmonar și bronșita cronică. Acest lucru ar putea accelera dezvoltarea de tratamente și pentru aceste boli.

Comentând realizarea grupului său, Rajagopal notează: „Nu vorbim despre un leac pentru fibroza chistică, ci doar despre un medicament care poate ameliora principala problemă a bolii - deteriorarea epiteliului organelor respiratorii”.

Fibroza chistică, detectată în primele zile de viață ale unei persoane sau în copilăria timpurie, este cauza mortalității precoce. În prezent, pacienții pot trăi până la 30 de ani datorită tratamentului eficient al infecțiilor concomitente și diagnosticării medicale și genetice precoce a bolii. Însă, în ciuda acestor realizări, succesul în eradicarea cauzei inițiale a fibrozei chistice este mic. Un defect al uneia dintre genele care codifică proteina regulatorului de conductivitate transmembranară al fibrozei chistice provoacă îngroșarea secrețiilor glandelor cu secreție externă. Ca urmare a dificultății de evacuare a secrețiilor, apar modificări la nivelul organelor respiratorii, pancreasului și tractului gastrointestinal, iar activitatea cililor epiteliului este perturbată.

„Am creat o linie celulară excelentă pentru a vedea dacă un medicament este eficient împotriva efectelor mutației G551D și acum căutăm să examinăm medicamente care vizează mutația delta 508”, spune Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]