
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Terapia genică va fi utilizată pentru tratarea cancerelor de sânge
Ultima examinare: 02.07.2025
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a emis o recomandare privind utilizarea terapiei genice în tratamentul leucemiei.
Terapia constă în efectuarea de modificări ale codului celular genetic al pacientului.
Celulele limfocitare modificate genetic prezente în organism sunt folosite ca „medicament viu”, deoarece direcționează sistemul imunitar să combată leucemia, provocând cel mai adesea o perioadă lungă și stabilă de remisie.
Specialiștii nu pot decât să aștepte un răspuns pozitiv din partea experților. Se presupune că, dacă evenimentele se desfășoară conform planului, terapia genică va fi utilizată anul acesta.
Noua metodă va fi prezentată de corporația farmaceutică Novartis și a fost dezvoltată de oameni de știință de la Universitatea din Pennsylvania.
Terapia genică va fi utilizată pentru a trata pacienții cu leucemie limfoblastică acută cu celule B. Oamenii de știință sunt încrezători că tratamentul va fi relevant pentru pacienții cu mielom multiplu, anumite tipuri agresive de tumori cerebrale canceroase și alte neoplasme.
Esența terapiei constă în modificarea genetică a limfocitelor T ale pacientului, care sunt puse în mișcare împotriva celulelor maligne. Un virus neutralizat pe bază de HIV este utilizat pentru a interfera cu ADN-ul limfocitelor. Virusul mută gena dorită în structurile celulare fără a provoca dezvoltarea bolii.
Limfocitele T modificate sunt apoi trimise pentru a găsi și distruge celulele canceroase. Acestea sunt capabile să le detecteze datorită markerului CD19.
Desigur, tot ce este descris mai sus este latura teoretică. În practică, totul pare mai simplu. O cantitate mică de sânge este prelevată din vena pacientului, congelată și trimisă pentru transformare. Apoi, celulele sunt schimbate, iar sângele este returnat în vena pacientului. Experimentele au arătat că o astfel de procedură a dus la o remisie stabilă pe termen lung chiar și după o singură injecție. Unii pacienți au experimentat o recuperare completă.
Pacienți care sufereau de leucemie au participat la testarea clinică a noii metode. Vârstele lor variau între trei și 25 de ani. Înainte de experiment, organismul lor fie nu răspundea la chimioterapie, fie avea exacerbări repetate.
Unul dintre primele rezultate pozitive a fost înregistrat la o fetiță de șase ani. În 2012, ea a fost supusă terapiei genice și, ca urmare, fata s-a vindecat complet. Au trecut ani, iar testele ei sunt încă bune.
Potrivit autorilor, aceștia au reușit să îmbunătățească metoda în ultimii ani. Acest lucru le-a permis să minimizeze riscul de efecte secundare: anterior, după o injecție puteau fi observate simptome precum febră, congestie pulmonară și hipotensiune arterială.
Noul studiu, care a fost efectuat acum doi ani, a implicat 63 de pacienți. Drept urmare, 52 dintre aceștia au dispărut complet din cauza bolii. Din păcate, unsprezece persoane nu au putut fi salvate. Oamenii de știință intenționează să observe pacienții supraviețuitori și vindecați timp de încă cincisprezece ani.