Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
O nouă abordare este promițătoare pentru tratamentul demenței frontotemporale în studiile preclinice
Ultima examinare: 02.07.2025
Demența frontotemporală este o boală cerebrală incurabilă care provoacă pierderi de memorie, tulburări de vorbire și modificări de personalitate. În 5-12% din cazuri, boala este declanșată de o scădere a nivelului de progranulină. Deficiența acestei proteine duce la perturbări în descompunerea proteinelor, ceea ce provoacă acumularea de proteine toxice insolubile. Aceasta, la rândul său, duce la inflamația creierului, moartea neuronală și afectarea funcțională semnificativă a sistemului nervos central.
Demența frontotemporală este moștenită în 40% din cazuri: purtătorii mutației genetice corespunzătoare dezvoltă inevitabil boala. Cercetătorii de la Facultatea de Medicină LMU și de la Centrul German pentru Boli Neurodegenerative (DZNE), în strânsă colaborare cu Denali Therapeutics din San Francisco, au dezvoltat o nouă abordare terapeutică pentru a înlocui proteina lipsă din creier. Aceștia și-au publicat rezultatele în revista Science Translational Medicine.
Abordare terapeutică
„Am introdus gena progranulinei în genomul virusului”, explică Dr. Anja Capel, cercetător senior la Centrul Biomedical LMU și unul dintre autorii principali ai lucrării. Echipa a injectat apoi virusurile modificate în fluxul sanguin al modelelor de șoareci. „Virusul vizează celulele hepatice, care încep să producă progranulină în cantități mari și o secretă în sânge.”
Abordarea evită astfel introducerea directă a virusurilor în creier, ceea ce prezintă riscul unor efecte secundare grave.
Pentru a face ca această abordare periferică să funcționeze, cercetătorii au folosit un truc pentru a ocoli bariera hematoencefalică, care în mod normal blochează schimbul de biomolecule între sânge și creier. O „navetă cerebrală” specială, dezvoltată de Denali Therapeutics, permite transportul eficient al substanțelor peste această barieră.
Reducere semnificativă a simptomelor la modelul de șoarece
„După o singură administrare a virusului, am verificat dacă simptomele s-au redus”, spune profesorul Dominique Paquette de la Institutul pentru Cercetarea Accidentului Vascular Cerebral și Demenței (ISD), un alt autor principal și membru al clusterului de excelență SyNergy. S-a dovedit că tulburările în degradarea proteinelor, acumularea de proteine toxice insolubile, inflamația creierului, tulburările de mișcare și moartea neuronală au fost reduse semnificativ. „Următorul pas a fost să investigăm dacă această abordare ar putea fi transferată la oameni folosind modele de celule stem.” Și aici s-a observat o reducere semnificativă a simptomelor bolii. Cercetătorii au demonstrat astfel că formele de demență frontotemporală bazate pe o pierdere parțială a progranulinei pot fi tratate în studii preclinice folosind terapia de substituție.
Importanța colaborării interdisciplinare
O astfel de cercetare cuprinzătoare și multidisciplinară este posibilă doar în echipă. „Mă bucur că clusterul nostru de excelență SyNergy ne oferă oportunități unice în acest sens. În același timp, acest studiu subliniază importanța consolidării colaborării noastre cu companii de biotehnologie de top, astfel încât să putem implementa cercetarea noastră în practica clinică cât mai repede posibil, în beneficiul pacienților”, spune profesorul Christian Haass de la Centrul Biomedical LMU, unul dintre principalii cercetători și purtător de cuvânt al SyNergy.