Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
FDA aprobă o nouă terapie pentru pacienții cu gliom pentru prima dată în ultimele decenii
Ultima examinare: 02.07.2025
Vorasidenibul a fost aprobat de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru pacienții cu glioame de gradul 2 cu mutații IDH1 sau IDH2.
Pe baza datelor din studiul clinic INDIGO, un studiu clinic global de fază III, randomizat, dublu-orb, vorasidenibul a dublat supraviețuirea fără progresia bolii și a întârziat necesitatea tratamentului cu radioterapie și chimioterapie la pacienții cu gliom cu mutație IDH de gradul 2, după o intervenție chirurgicală de rezecție tumorală. INDIGO a fost primul studiu clinic de fază III al unei terapii țintite pentru gliomul cu mutație IDH.
„Studiul INDIGO arată că inhibitorii IDH ar putea funcționa în cazul glioamelor de grad scăzut cu o mutație IDH”, spune Patrick Wen, MD, directorul Centrului de Neuro-Oncologie de la Institutul de Cancer Dana-Farber și unul dintre cei trei președinți ai studiului. „Ultimul medicament aprobat pentru glioamele de grad scăzut a fost aprobat în 1999, deci acesta ar fi primul medicament nou de mult timp.”
Glioamele de gradul 2 sunt tumori cerebrale incurabile. Mutațiile IDH se găsesc în marea majoritate a glioamelor de grad scăzut.
Un beneficiu cheie al terapiei cu vorasidenib este acela că poate întârzia necesitatea radioterapiei și chimioterapiei. Tratamentul actual implică intervenția chirurgicală urmată de radioterapie și chimioterapie. Radiația și chimioterapia sunt tratamente eficiente, dar după mulți ani de tratament, pacienții încep să prezinte semne de disfuncție cognitivă observate de obicei la persoanele mult mai în vârstă.
„Acești pacienți sunt adesea tineri, cu vârste cuprinse între 30 și 40 de ani. Dar, după 10 până la 20 de ani, chiar dacă tumora lor se simt bine, prezintă adesea semne de demență după radioterapie și chimioterapie”, spune Wen. „Dacă acest medicament poate întârzia începerea acestor tratamente, poate întârzia și disfuncția cognitivă la pacienți și le poate păstra calitatea vieții.”
Studiul INDIGO a inclus 331 de pacienți cu glioame de gradul 2 cu mutație IDH, care au fost supuși unei intervenții chirurgicale pentru îndepărtarea tumorii. Pacienții înrolați în studiu nu au necesitat radioterapie sau chimioterapie imediată și se aflau într-o perioadă de urmărire. În această perioadă, au fost randomizați pentru a primi vorasidenib sau placebo.
Pacienții care au luat vorasidenib au avut o supraviețuire mediană fără progresia bolii de 27,7 luni, comparativ cu 11,1 luni pentru pacienții care au luat placebo. Timpul până la următorul tratament pentru pacienții care au luat placebo a fost de 17,8 luni.
La pacienții tratați cu vorasidenib, mediana nu a fost determinată la momentul ultimei analize, deoarece doar 11,3% dintre acești pacienți trecuseră la următorul tratament până în acel moment. Medicamentul a avut, de asemenea, un profil de siguranță gestionabil.
„Studiul nu a constatat nicio diferență în ceea ce privește calitatea vieții în comparație cu placebo”, spune Wen. „Tolerabilitatea este importantă deoarece acesta este un medicament pe care ne așteptăm ca oamenii să îl ia timp de mulți ani.”
Aprobarea deschide mai multe opțiuni noi pentru pacienți. De exemplu, Van are un studiu în desfășurare care analizează vorasidenibul în combinație cu imunoterapia și sunt planificate studii care combină vorasidenibul cu radioterapie și chimioterapie standard.