
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Cromozomii artificiali pot ajuta la gestionarea bolilor moștenite
Ultima examinare: 01.07.2025
Potrivit serviciului de presă al Institutului Celulelor Stem, oamenii de știință de la Centrul de Construcție a Cromozomilor, situat la Universitatea Tottori din Japonia, au reușit să obțină cromozomi umani artificiali care pot fi utilizați pentru terapia genică sau celulară pentru a scăpa de bolile ereditare.
Profesorul Mitsuo Oshimura, care deține funcția de director al Centrului, desfășoară de mulți ani cercetări serioase în domeniul tratării bolilor de natură ereditară prin introducerea cromozomilor artificiali ai așa-numitelor celule stem pluripotente induse, care sunt formate din celule somatice dezvoltate prin utilizarea metodei de exprimare a unui set de patru gene (factori de transcripție).
Cercetătorul a ajuns la concluzia că metoda propusă de el face posibilă tratarea unor boli precum distrofia musculară Duchenne, o boală periculoasă a sistemului neuromuscular, în care apar modificări ale fibrelor musculare. Cauza acestei boli este considerată a fi o mutație a genei asociate cu procesul de sinteză a unei proteine speciale - distrofina. Iar simptomele sunt vizibile deja în primii ani de viață și reprezintă o amenințare serioasă pentru sănătate.
Profesorul Oshimura și-a efectuat experimentele pe șoareci deoarece această metodă de obținere a dovezilor concrete privind eficacitatea anumitor metode de tratament, produse farmaceutice și echipamente medicale este cea mai potrivită pentru cercetarea de înaltă calitate și nu necesită echipamente suplimentare, cum ar fi o unitate de eliminare a deșeurilor medicale, numeroase echipamente de diagnostic și mijloace de monitorizare a stării pacienților.
Experimentele au confirmat că terapia genică bazată pe utilizarea cromozomilor artificiali promovează activ normalizarea țesutului muscular la șoareci. Ideea din spatele noii metode este de a construi un cromozom care trebuie să poarte fragmentul de ADN dorit într-o formă „corectată” – fără mutații. Cromozomul este apoi plasat într-o celulă stem preparată, care acționează ca vehicul pentru gena „corectă”. Apoi, în procesul de cultivare, se obțin noi celule care pot fi transplantate în organe sau țesuturi afectate de boală.
Experții consideră că noua tehnologie are un viitor promițător, deoarece poate fi utilizată pentru a introduce secțiuni mari de ADN în celule fără teama de integritatea genomului existent. Avantajele cromozomilor creați artificial față de sistemele virale sau alte sisteme vectoriale sunt capacitatea lor genetică enormă, stabilitatea la nivel mitotic, absența amenințărilor la adresa genomului gazdă și capacitatea de a elimina cromozomi modificați din celule.