Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Terapia genică aprobată pentru prima dată pentru tratarea unei boli
Ultima examinare: 01.07.2025
Un eveniment important în istoria medicală europeană este pe cale să aibă loc: prima aprobare pentru utilizarea practică a terapiei genice în tratarea unei boli ereditare.
Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat tratamentul pentru o boală genetică rară care îi face pe pacienți incapabili să digere grăsimile.
Pe baza acestei recomandări, Comisia Europeană trebuie să ia o decizie finală privind admisibilitatea acestei metode de tratament.
Principiul terapiei genice este simplu: dacă se găsește un defect într-o anumită parte a codului genetic al unei persoane, acesta este înlocuit cu material genetic creat în laborator, cu proprietățile dorite.
Totuși, în realitate, lucrurile nu sunt atât de simple. În timpul studiilor clinice din SUA, adolescentul Jesse Gelsinger a murit, iar alți pacienți s-au îmbolnăvit de leucemie.
În prezent, metodele de terapie genică nu sunt utilizate în Europa sau SUA.
Prima medicină genetică
Comitetul pentru produse medicamentoase al Comisiei Medicale Europene a revizuit utilizarea produsului medicamentos Glybera pentru tratamentul bolii Buerger-Grutz, o deficiență ereditară a lipoproteinlipazei.
Acest sindrom afectează una din un milion de persoane. Cei care suferă de acest sindrom au o structură genetică deteriorată, responsabilă de descompunerea grăsimilor în tractul digestiv.
Aceasta duce la acumularea de grăsimi în sânge, dureri inghinale și pancreatită acută.
Până acum, singura modalitate de a ameliora starea acestor pacienți era o dietă strictă fără grăsimi.
Noul tratament folosește un virus care infectează țesutul muscular și introduce o copie a genei intacte în organism.
Este recomandat pacienților care suferă de inflamație acută a pancreasului, pancreatită și care nu răspund la dietă.
Înlocuirea unei gene defecte
Producătorul noului medicament, compania farmaceutică UniQure, a declarat că decizia a fost un eveniment important pentru pacienți și pentru medicină în ansamblu.
Directorul general al companiei, Jorn Aldag, a declarat: „Pacienții cu deficit de lipoproteinlipază se tem să mănânce alimente normale, deoarece acest lucru poate duce la o inflamație acută și extrem de dureroasă a pancreasului, care se termină adesea cu spitalizare.”
„Acum - pentru prima dată în istorie - a fost creată o metodă de tratament care nu numai că reduce riscul de inflamație, dar are și un efect benefic pe termen lung asupra stării pacientului”, a adăugat el.
China a devenit prima țară din lume care aprobă oficial utilizarea metodelor de terapie genică.
[