Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Clinicienii raportează succesul în primul studiu al medicamentului la un pacient cu purpură trombotică trombocitopenică
Ultima examinare: 02.07.2025
O echipă de cercetători de la Spitalul General din Massachusetts a folosit un nou medicament pentru a salva viața unui pacient cu purpură trombocitopenică imună (iTTP), o afecțiune rară caracterizată prin formarea necontrolată a cheagurilor de sânge în vasele mici de sânge.
Echipa a descris primul caz clinic al utilizării medicamentului pentru tratarea iTTP în New England Journal of Medicine.
„Medicamentul este o versiune modificată genetic a enzimei lipsă din iTTP și am demonstrat că a fost capabil să inverseze progresia bolii la un pacient cu o formă extrem de severă a afecțiunii”, a declarat autorul principal, Pavan K. Bendapudi, MD, investigator în cadrul Diviziei de Hematologie și Serviciu de Transfuzie de la Spitalul General din Massachusetts și profesor asociat de medicină la Harvard Medical School.
ITTP rezultă dintr-un atac autoimun asupra enzimei ADAMTS13, care este responsabilă de descompunerea unei proteine mari implicate în coagularea sângelui. Pilonul principal al terapiei pentru această afecțiune sanguină care pune viața în pericol este plasmafereza, care elimină autoanticorpii dăunători și furnizează ADAMTS13 suplimentar.
Plasmafereza induce un răspuns clinic la majoritatea pacienților, dar poate restabili cel mult doar aproximativ jumătate din activitatea normală a ADAMTS13. În schimb, forma recombinantă a ADAMTS13 uman (rADAMTS13) oferă posibilitatea unei eliberări mult crescute a ADAMTS13.
RADAMTS13 a fost recent aprobat pentru pacienții cu purpură trombocitopenică trombotică congenitală, care apare la pacienții născuți cu pierderea completă a genei ADAMTS13.
Rămâne discutabil dacă rADAMTS13 ar putea fi eficient în iTTP, având în vedere prezența autoanticorpilor inhibitori anti-ADAMTS13, însă Bendapudi și colegii săi au primit autorizația de la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA pentru a utiliza rADAMTS13 furnizat de producător în cadrul unui protocol de utilizare compasională la un pacient pe moarte cu iTTP rezistent la tratament.
„Am descoperit că rADAMTS13 a inversat rapid procesul bolii la acest pacient, în ciuda convingerii existente că autoanticorpii inhibitori împotriva ADAMTS13 ar face medicamentul inutil în această afecțiune”, a spus Bendapudi.
„Am fost primii medici care au utilizat rADAMTS13 pentru a trata iTTP în Statele Unite, iar în acest caz a ajutat la salvarea vieții unei tinere mame.”
Bendapudi a observat că perfuzia cu rADAMTS13 a suprimat autoanticorpii inhibitori ai pacientului și a inversat efectele trombotice ale iTTP. Acest efect a fost observat aproape imediat după administrarea de rADAMTS13, după ce schimbul zilnic de plasmă nu a reușit să inducă remisia.
„Cred că rADAMTS13 are potențialul de a înlocui standardul actual de îngrijire pentru iTTP acută. Vom avea nevoie de studii mai ample și bine concepute pentru a evalua această posibilitate”, a spus Bendapudi.
A fost inițiat un studiu clinic randomizat de fază IIb pentru rADAMTS13 în iTTP.